群蜂社团队目前正在关注细胞治疗行业的投资机会，借着调研项目，我们梳理了一下干细胞行业的发展现状。

干细胞疗法具备巨大的临床潜力，与每个人的健康都息息相关，因此，我们希望将我们的调研报告用通俗易懂的形式，对外发布，希望我们的报告能够让大家对干细胞治疗的发展情况有个快速、全面的了解。

由于一篇文章很难将干细胞疗法讲清楚，我们采用连载的形式，陆续发表在群蜂社的官网，欢迎大家登录我们的网站，注册成为会员，和我们一起系统学习干细胞治疗行业。

本篇文章是《干细胞连载系列》第三部份的上篇--《数据告诉你是否需要存储脐带血》 ，下一篇文章我们将分析是否需要存储其他种类的干细胞。

声明：本文作者并非临床医学背景，也并不是干细胞领域的科研人员，相关疾病的患者请勿以此文作为临床诊疗的依据，我们也不销售任何有关干细胞的服务或产品。此文主要供对干细胞领域感兴趣的读者参考与交流，文中难免存在疏漏与不严谨的地方，欢迎读者与专业人士指正与批评。

连载（三）：我们需要存储干细胞吗

上篇：《数据告诉你是否需要存储脐带血》

随着收入水平的提高，人们越来越注重健康方面的投资，不少待产父母在做产检时，都会被问到是否需要存储新生儿的“脐带血”。脐带血有什么作用？有必要存储脐带血吗？

区别于网络上绝大部分的“宣传文案”，本文尝试用客观的数据，理性的分析，回答上面这两个问题。

我们先直接列出分析后的结论:

1）如果经济实力较强，可以考虑存储脐带血，未来如果真需要用到，使用自己的造血干细胞，并发症少，免疫排斥程度低，但用到的概率较低，现阶段，每两万人份的自体库存储量，能够支撑每年有1人份得到使用。

2）不存也没关系，一方面，可以在中华骨髓库和各地的脐血公共库中找寻适合的供者，找到的概率10%左右；另一方面，可以使用“北京方案”，用父母或子女的造血干细胞，进行“半相合造血干细胞移植”，目前该方法的成功率也较高。

3）如果不希望花钱存储脐带血，建议将其捐献并存放到公共脐血库中，供其他需要的患者使用，现阶段，每110人份的公共库存储量，就能够支撑每年有1人份得到使用。

下面我们就通过对一系列知识点进行分解的方式，向读者逐步呈现我们是如何得出上述结论的。

Part One: 脐带血有什么作用？

知识点1：造血干细胞是什么？

我们所说的存储“脐带血”，实际上存的是脐带血中的“造血干细胞”。

造血干细胞（HSCs: Hematopoietic stem cells）是血液系统中具有高度自我更新和多向分化潜能的的造血前体细胞，主要存在于骨髓、外周血、以及脐带血中。目前已证实HSC至少能够分化成十余个系列的血细胞及其它细胞，包括红细胞、粒细胞、单核细胞、嗜酸性粒细胞、嗜碱性粒细胞等，其分化谱系如图1所示：

图1：造血干细胞分化谱系

知识点2：造血干细胞能治疗什么类型的疾病？临床使用情况如何？

造血干细胞移植主要适应症是血液系统疾病和免疫系统疾病，大家最熟悉的可能就是白血病了。

从20世纪70年代全球首例造血干细胞移植成功开始，截止目前，全球造血干细胞移植病例已超过百万例，2017年中国造血干细胞移植约8000例，且以每年15%-20%左右的增速增长。

知识点3：什么是“骨髓库”？什么是“脐血库”？

上面提到，造血干细胞主要位于人体的骨髓，外周血和脐带血中，“骨髓库”的目的是使用骨髓及外周血中的造血干细胞对患者进行移植；“脐血库”的目的是使用脐带血中的造血干细胞对患者进行移植。

骨髓库：骨髓库是一个“虚拟库”，并不是存储骨髓的，存储的是愿意在未来捐献自己造血干细胞给他人的健康人HLA（人类白细胞抗原）信息。当有患者需要进行移植的时候，医生能够通过中华骨髓库，寻找和患者HLA匹配度较高的骨髓捐献者，与供者取得联系后，供者再抽取其骨髓或外周血中的造血干细胞，提供给患者进行移植。

过去由于技术原因，需要通过侵入式的手段，抽取骨髓捐献者骨髓中的造血干细胞，现在通过药物动员，能够增加供者外周血中造血干细胞的含量，只需要抽取供者外周血中的造血干细胞就可以了。由于提抽取外周血中的造血干细胞对供者的损伤更小，因此，目前外周血中的造血干细胞是我国造血干细胞移植的主要来源。

中国最大的骨髓库叫“中华骨髓库”，1992年由卫生部批准建立，在全国各个省份都有中心，截止2017年底，中华骨髓库库容超过242万人份，2017年为临床提供初次检索查询服务8866人次，完成造血干细胞捐献803例，可以计算出配型的成功率10%左右。2017年12月份，中华骨髓库产生了第7000位造血干细胞捐献者。

脐血库：脐血库是用来存储人类脐带血中的造血干细胞的，分娩时进行存储。1996年，我国卫生部提出2010年前在全国建立10个脐带血库的规划，后续经过验收的仅有7家合法运营的脐血库，且2020年前不再新设。北京脐血库2002年由原卫生部批准正式成立，是中国首家经过验收的脐血库。

目前7家脐血库分别位于：北京，上海，浙江，广东，天津，四川，山东，每家脐血库只能在本地开展业务，不得跨省经营。

其中有5家库隶属上市公司，国际脐带血库企业集团（CO.NYSE）控股北京，浙江，和广东库，参股山东库24%的股份，中源协和（600645.SH）控股天津库90%，南京新百(600682.SH)控股山东库76%。

存储自己的脐血以备未来需要，相比通过骨髓库进行配型有如下好处：1）使用自己的脐血造血干细胞不需要配型；2）移植后免疫排斥反应较低。

但自己的脐血中造血干细胞的含量有限，因此一般只能用于30kg以下的儿童，超过30kg，就需要使用多份脐带血了。

知识点4：目前脐血存储在我国的渗透率有多少？

CO集团2017-2018财年在北京，浙江，广东新增脐带血存储91820例，中源协和天津库2017年新增21093例，南京新百山东库2017年收入超过11亿元，新增存储可能超过4万例，四川和上海库数据不祥，大致估算7家脐血库2017年新增约20万例，按中国每年1800万新生儿计算，全国渗透率为1%。

CO集团2017年报显示，其旗下北京，浙江，广东三个地区2017年存储渗透率为4%，距离发达国家的存储渗透率10%-15%还有距离。

知识点5. 造血干细胞具体能够治疗的疾病有多少种？

多处资料显示：（1）造血干细胞治疗的疾病种类有80多种；（2）未来还有可能通过利用造血干细胞在体外横向诱导分化成软骨，神经胶质细胞，心肌细胞和骨骼肌等，治疗出血液性和免疫缺陷疾病以外的疾病。

针对观点（1），我们查询了中华骨髓库2017年鉴，发现1996-2016十年期间，骨髓库捐出的造血干细胞主要治疗疾病涵盖约40种；

针对观点（2），我们认为指望未来使用造血干细胞横向诱导分化成软骨，神经胶质细胞，心肌细胞和骨骼肌等，治疗除血液性和免疫缺陷疾病以外的疾病并不是非常现实，因为目前正在蓬勃发展的间充质干细胞和人羊膜上皮细胞，在这些细分领域较造血干细胞的优势明显。

图2是1996-2016年间，中华骨髓库按病种分类，患者造血干细胞移植术后100天生存率的统计，对我们了解造血干细胞移植治疗疾病的种类，和各类疾病相对数量有较高的参考价值：

图2：造血干细胞治疗疾病的种类

Part Two: 我们有必要存储脐带血吗？

知识点6. 造血干细胞移植的“北京方案”是什么？

造血干细胞移植需要进行HLA（人类白细胞抗原）基因配型，需要比对供者和患者HLA基因上5个基因位点的信息，如果全相合，则移植成功的比率最高，但就算是同胞兄弟姐妹，“全相合”的概率仅为25%，而对于没有血缘关系的人群，“全相合”的概率只有十万分之一。在供者数量有限的现实条件下，如果全部指望“全相合”的供者来进行造血干细胞移植，能够治疗的白血病患者将极为有限。

为了解决上述问题，20世纪末，世界各国纷纷开展“单倍体造血干细胞移植”技术研究，这种方法只要求一半配型相合就可以，即“半相合”。人类的遗传基因一半来自父亲，另一半来自母亲，所以父母和孩子之间的染色体有一半相吻合，这就意味着，只要是有亲缘关系的父母、子女、兄弟姐妹甚至堂表亲之间，都有可能符合要求。如果这一研究取得进展，那么供者来源就不成问题了。

北京大学人民医院血液科主任黄晓军教授从2000年开始带领团队着手研究单倍型(半相合)造血干细胞移植，2004逐步取得一些成绩，随着2011年意大利重复黄晓军团队的方案并获得成功，逐步在国际上得到认可，2016年，该方案被世界骨髓移植协会正式命名为白血病治疗的“北京方案（Beijing protocol）”，并推荐作为全球缺乏全相合供体的移植可靠方案。

如今，该方案还在不断的优化当中，其治疗急性白血病和重型再生障碍性贫血患者的总体生存率达75%—89%，取得与同胞全合移植一致的疗效，使单倍型相合供者可以替代全合同胞供者，“实现人人都有造血干细胞移植供者”。

下图是中华骨髓库统计的不同HLA配型程度对患者移植术后生存率的影响：

图3：HLA配型对移植术后生存率的影响